2018年11月28日,至善唯新獲得天使輪融資,金額未透露,投資方為川創投、KIP韓投伙伴、成都天府國際生物城投資開發有限公司。
2021年2月9日,至善唯新獲得數億人民幣的A輪融資,投資方為正心谷創新資本、五源資本-晨興資本、德聯資本、君實生物、磊梅瑞斯、四川省人才基金。
至善唯新全稱四川至善唯新生物科技有限公司,是董飚博士回國后創建的一家專門從事rAAV基因藥物研究的生物科技公司,團隊由多名有著豐富科技成果轉化及產業化經驗的專家和豐富行業經驗的高端管理人才組成。公司以基因治療重組病毒載體研發及生產為核心,集基礎研究、藥物開發和臨床級重組病毒產業化制備三大方向于一體,致力于打造國內rAAV基因治療行業的領軍企業。
至善唯新專家團隊包括全球著名神經科學院士Ashley Bush、遺傳病臨床診斷著名專家Alexander Valencia以及病毒藥物產業化、神經系統疾病開發、肝臟代謝和免疫學等多位專家組成,公司技術轉化團隊成員具有多年生物醫藥領域經驗,參與過多個生物藥項目研發生產和申報工作。
現今,治療血友病的方法更多是“替代治療”,即通過注射血漿或者凝血因子等,將患者血漿因子水平提高到止血水平,回輸回患者體內的凝血因子可以是來自健康人群的正常凝血因子,也可以是患者經過生物工程改造后正常的凝血因子。這也一定程度上導致了治療血友病的價格昂貴,可高達35萬美元/年/人。
至善唯新采取的策略是通過重組腺相關病毒(rAAV)搭載健康高效的凝血因子基因片段輸送回患者體內,病毒不會整合到患者體內正常的染色體上,而是以一種獨立游離的染色體形式長存于患者體內,并利用正常細胞內的氨基酸等原料物質為患者源源不斷生產凝血因子,從而達到根治血友病的目的。
AAV是基因治療中常用到的一種病毒載體,因其具備低免疫原性、高靶向性且能長期穩定地表達外源基因等優勢,是目前最廣泛使用的基因治療工具之一。已發現的AAV有100多種血清型,而至善唯新選擇的是一種在人源細胞內生產的高感染力的AAV8。
此外,至善唯新采用的凝血因子,其活力是也比普通凝血因子高出五倍以上。目前,至善唯新針對A型血友病和B型血友病都有了相應的rAAV基因藥物臨床管線布局,已經完成臨床前的動物模型驗證。其中,針對B型血友病的臨床管線是公司眼下重點推進的項目,計劃在明年完成IND;而針對A型血友病的管線公司預計在2022年上半年完成IND申報。